세계 최초 유전자 가위 기술로 만들어진 의약품, '카스거비' 영국 승인
세계적인 의약품 혁신이 영국에서 일어나, 유전자 가위 기술을 활용한 의약품 '카스거비'가 최초로 승인되었습니다. 이는 유전자 편집을 통해 유전자를 수정해 환자를 치료하는 혁신적인 치료법의 시작을 의미합니다. 유전 질환으로 치유가 어려웠던 환자들에게 희망의 빛이 비추게 될 것으로 예상되며, 전 세계적으로도 큰 주목을 받고 있습니다.
유전자 가위 기술의 핵심, '크리스퍼' 기술
이번 승인된 '카스거비'에 사용된 유전자 가위 기술은 '크리스퍼(CRISPR)'로 알려져 있습니다. 2020년에는 이 기술이 노벨 화학상을 수상할 만큼 혁신적이었습니다. 해당 기술을 활용해 제작된 '카스거비'는 겸상 적혈구 빈혈(SCD) 및 베타 지중해 빈혈(TDT) 치료에 대한 조건부 허가를 획득했습니다. 미래에는 이를 통해 2000명의 환자가 치료를 받을 수 있을 것으로 예상되고 있습니다.
유전자 가위 기술의 작용 원리
SCD와 TDT는 헤모글로빈을 암호화하는 유전자의 DNA 서열 오류로 인해 발생하는 유전성 혈액 질환입니다. 기존 치료법으로는 골수이식이 필요하나, 면역 거부 반응이 나타날 수 있어 치료가 어려웠습니다. 하지만 '카스거비'는 환자의 골수에서 혈액생성 줄기세포를 채취한 후 유전자 편집을 거쳐 세포를 만들어내어, 이를 다시 환자에게 주입합니다. 투여된 줄기세포는 일정 시간이 지나면 신체 조직에 산소 공급을 증가시켜 질병을 효과적으로 치료하는 원리입니다.
미국에서도 유전자 가위 치료제 승인 막바지
미국에서도 유전자 가위를 활용한 치료제가 승인 절차의 막바지에 있다고 합니다. FDA는 최근 버텍스 파머슈티컬스와 스위스 크리스퍼 테라퓨틱스가 공동 개발한 '엑사셀'에 대한 사용 승인을 논의하였고, 전문가 자문위원회에서 긍정적인 의견이 나온 것으로 알려졌습니다.
국내 기업도 유전자 편집 분야에 주목
국내에서는 툴젠 등이 유전자 편집 기술을 기반으로 한 다양한 연구 및 개발을 진행 중입니다. 특히 툴젠은 CRISPR 유전자 가위 원천 특허를 보유한 아시아 유일의 기업으로, 이번 세계 최초 유전자 가위 기술의 승인으로 인해 툴젠에 대한 시장의 관심이 급증하고 있습니다.
마무리
이번 영국에서의 '카스거비' 승인은 난치병에 대한 치료법의 혁신적인 발전을 나타냅니다. 유전자 가위 기술은 다양한 유전 질환에 대한 효과적인 치료법을 제시하며, 앞으로의 연구와 개발이 더욱 기대되는 분야입니다. 세계 각국에서 이러한 기술에 대한 연구와 투자가 더욱 확대될 것으로 기대됩니다.